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地中海贫血的各种治疗选择

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地中海贫血是一种遗传性血液病,使身体无法产生血红蛋白(Hb)。结果,他们将经历贫血。经常成为问题的是,这种疾病可以治愈吗?如果可能,地中海贫血患者的治疗或药物选择是什么?

地中海贫血可以治愈吗?

地中海贫血的原因是体内的基因突变。这意味着出生在携带这种突变基因的家庭中的人患地中海贫血的风险更大。那么,由于这是一种遗传性疾病,地中海贫血可以治愈吗?

答案当然可以。只是,选择非常有限并且具有很高的风险。到目前为止,唯一能够完全治愈地中海贫血的疗法是骨髓移植。

不幸的是,找到合适的骨髓供体并不容易。此外,骨髓移植手术(BMT / 骨髓移植 )仍然被认为具有很高的风险。

根据国家心脏,肺和血液疾病网站的说法,专家们仍在寻找可能治疗和治愈地中海贫血的其他疗法。例如,将来有可能将正常的血红蛋白基因插入骨髓干细胞中的技术。

这样,地中海贫血患者的身体有望产生健康的红细胞和血红蛋白。

研究人员也在研究刺激人出生后产生胎儿血红蛋白的能力的方法。这种类型的血红蛋白存在于胎儿和新生儿中。

出生后,身体会转变成成人血红蛋白。增加胎儿血红蛋白可以弥补健康成人血红蛋白的缺乏。

地中海贫血有哪些可用的治疗方法?

治疗取决于地中海贫血的类型和每位患者的严重程度。

轻度地中海贫血的人,无论是α还是β型,通常仅表现出轻度的地中海贫血症状,甚至根本没有症状。患有这种情况的人可能需要很少或根本不需要治疗。

对于重度和轻度地中海贫血的病例,医生建议使用三种类型的标准治疗方法,即输血,铁螯合疗法( 铁螯合疗法 )和叶酸补充剂。已经开发或正在测试中的其他类型的治疗方法使用频率较低。

地中海贫血的治疗选择

以下是地中海贫血患者可以采取的一些治疗选择:

1.输血

红细胞输注是中度或重度地中海贫血患者的主要治疗手段。这种治疗可以增加具有正常血红蛋白的健康红细胞的数量。

在输血期间,使用一根针将静脉(IV)插入其中一根血管,直到健康的血液进入体内。此过程通常需要1-4个小时。

红细胞仅持续约120天。因此,您可能需要反复输血以维持健康的红细胞供应。

对于患有中度血红蛋白H或β地中海贫血的人,在某些情况下,例如感染或其他疾病,或患有导致疲劳的严重贫血时,您可能需要输血。

对于患有严重地中海贫血(Cooley贫血)的患者,您可能需要定期输血(每2-4周一次)。这种输血将帮助您维持血红蛋白和红细胞的正常水平。

输血可以帮助您感觉更好,享受日常活动并过上正常的生活。尽管这种方法对精神安全非常有用,但价格昂贵,并且具有传播感染和病毒(例如肝炎)的风险。即便如此,由于经过严格的血液筛查,在美国传播感染和病毒的风险仍然很低。

2.铁螯合疗法

红细胞中的血红蛋白是一种富含铁的蛋白质。通过定期输血,血液中的铁会在某些器官中积累,例如肝脏,心脏和其他器官。这种情况称为铁过载或 铁过载 .

为了防止这种损害,医生使用铁螯合疗法从体内清除多余的铁。铁螯合治疗地中海贫血的两种主要药物是:

  • 去铁胺是一种液态地中海贫血药物,通常通过一个小型便携式泵在皮肤下缓慢使用,该泵可过夜使用。地中海贫血的治疗既费时又有点痛苦。该药物在地中海贫血患者中的副作用是视力和听力问题。
  • 地拉罗司是一种每天服用一次的药。该地中海贫血药物的副作用是头痛,恶心(胃部不适),呕吐,腹泻,关节痛和疲劳。

3.叶酸补充剂

叶酸是一种B族维生素,可在健康的红细胞形成中发挥作用。除输血药物和/或铁螯合疗法外,医生还建议补充叶酸。

4.血液和骨髓移植

地中海贫血的这种治疗方法实际上已经开发出来,并且正在测试阶段。但是,对于印度尼西亚本身而言,骨髓移植又名BMT( 骨髓移植 )的执行频率较低。

进行血液和骨髓干细胞移植,以供体的健康干细胞替代受损的干细胞。干细胞(干细胞)是骨髓中的细胞,在红血球和其他类型血细胞的产生中发挥作用。

干细胞移植是唯一可以治愈地中海贫血的疗法。但是,只有少数重度地中海贫血患者能够找到合适的供体。

当前的治疗可使中度和重度地中海贫血患者寿命更长。但是,他们必须应对可能不时发生的地中海贫血并发症。

治疗地中海贫血的重要部分是治疗其并发症。可能需要进行并发症治疗才能治疗心脏问题或肝脏疾病,感染,骨质疏松症和其他健康问题。

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